سلول‌های مصنوعی، سیستم‌های محصور در غشاء هستند که از قطعات غیر زنده ساخته شده‌اند. آن‌ها می‌توانند حاوی ژنوم‌های مهندسی شده، اندامک‌های مصنوعی و مسیرهای پیچیده آنزیمی باشند. این سلول‌ها که به عنوان بیوراکتورهای میکروسکوپی نیز عمل می‌کنند، می‌توانند فرصت‌هایی برای طراحی و ارائه داروهایی که با DNA و مشخصات بیماری فرد مطابقت دارند، فراهم ‌کنند.

با علم به اینکه هیچ دو فردی از DNA یکسانی برخوردار نیستند و ژنوم انسان به شدت مستعد جهش‌های ناشی از عوامل محیطی است، نیاز به درمان‌های شخصی‌سازی شده پیش‌بینی می‌شود که ممکن است ایجاد آن با استفاده از سلول‌های زنده دشوار باشد.

با توجه به آنکه طراحی و دستکاری سلول‌های مصنوعی به منظور هدف‌گیری توالی‌های DNA منحصربه‌فرد بسیار آسان‌تر است، سلول‌های سنتتیک ممکن است بتوانند نیاز به داروی دقیق برای رفع شکاف‌های موجود در مراقبت‌های درمانی را بهتر برآورده کنند.

سلول‌های سنتتیک و غیر زنده نسبت به سلول‌درمانی به کمک سلول‌های طبیعی مزایایی دارند؛ دستکاری و طراحی مجدد آن‌ها آسان تر است. همچنین چارچوب‌های بیوشیمیایی ساده‌تر و زیست مواد hand-selected، به آن‌ها این امکان را می‌دهد که سلول‌ها، بافت‌ها و پاتوژن‌ها را با دقت بیشتری هدف قرار دهند. آناتومی منحصربه‌فرد و پویای سلول‌های مصنوعی، به توسعه‌دهندگان امکان می‌دهد تا اجزای لازم را انتخاب کرده و بقایای سلولی را که ممکن است باعث ایجاد واکنش‌های بیوشیمیایی نامطلوب در بدن شوند، حذف کنند و ابزار دقیقی ایجاد کنند که هر قسمت آن عملکرد شناخته شده و مشخصی دارد.

در حال حاضر ایجاد یک داروی بیولوژیک، مستلزم آن است که سلول‌های طبیعی زنده مانند باکتری‌ها یا مخمرها در بیوراکتورهای بزرگ کشت شوند. از آنجایی که سلول‌های زنده دارای ژنوم‌ بسیار پیچیده‌ای هستند، وارد کردن یک مسیر متابولیک جدید در آن‌ها دشوار است. با توجه به زمان و تلاش مورد نیاز برای ایجاد هر سویه تولیدی، این کار فقط برای داروهای مورد نیاز در مقادیر بالا عملی و از نظر اقتصادی مقرون به صرفه است.

با این حال، سلول‌های سنتتیک ژنوم بسیار ساده‌تری دارند که مهندسی آن‌ها بسیار آسان‌تر است؛ به همین دلیل ممکن است امکان تولید داروهای سفارشی برحسب تقاضا در دوزهای کمتر را برای گروه‌های کوچکتر از بیماران یا حتی برای افراد فراهم کند.

با سلول‌های مصنوعی، دانشمندان می‌توانند واکسن‌ها را برای محافظت از جمعیت در برابر ویروس‌ها یا داروهای منحصربه‌فرد را برای درمان عفونت‌های نادر ایجاد کنند. از سلول‌های مصنوعی نیز می‌توان برای درمان سرطان‌ها در سطح شخصی‌سازی‌شده استفاده کرد؛ بنابراین دارویی که بیمار سرطانی مصرف می‌کند برای درمان اختصاصی ژنوم سرطان طراحی شده است.

سلول‌های مصنوعی به اندازه‌ای پیچیده هستند که می‌توان از آن‌ها برای کاربردهای دقیق استفاده کرد. در عین حال به اندازه‌ای ساده هستند که قادر به تکامل و ایجاد برهمکنش‌های خارج از هدف نمی‌باشند. سلول‌های سنتتیک مزایای روش‌های درمانی با سلول‌های زنده، مانند پیوند مغز استخوان و سلول‌های CAR-T را با داروهای بیولوژیک تک‌جزئی و مولکول‌های کوچک دارویی ترکیب می‌کنند. علاوه بر این، سهولت نسبی استفاده و ذخیره سازی در دمای اتاق، کاربردهای point-of-care را ممکن می‌سازد و امکان به‌کارگیری درمان‌های پیشرفته را در مکان‌هایی که حفظ زنجیره سرد چالش برانگیز است، فراهم می‌کند.

محققان در سراسر دنیا و در ایالات متحده در حال پیشبرد شناخت، توسعه و کاربرد سلول‌های مصنوعی هستند. با این حال، سازمان غذا و دارو تاکنون اقدام به تدوین یک چارچوب نظارتی برای فناوری‌های سلول مصنوعی نکرده است. عدم آمادگی برای آنچه که می‌تواند خط مقدم بعدی پزشکی باشد، می‌تواند توسعه این درمان‌ها را تا حد زیادی به تأخیر بیندازد.

عرضه موفقیت‌آمیز داروهای مبتنی بر سلول مصنوعی به بازار، تنها در صورتی امکان‌پذیر است که محققان بتوانند مسیری برای تأیید FDA پیش‌بینی کنند. این امر اغلب به پاسخ به دو سؤال اصلی بستگی دارد:

آیا نیازی به این محصول وجود دارد؟ آیا مزایای بالقوه آن بیشتر از خطرات آن است؟

علی‌رغم مزایای فن‌آوری‌های سلول مصنوعی، ورود به بازار دارویی اشباع و رقابتی حاوی داروهای شیمیایی مرسوم و چندین روش درمانی مؤثر مبتنی بر سلول زنده، کار دشواری است.

یکی از راه‌های پیشبرد روش‌های درمانی مبتنی بر سلول مصنوعی، تمرکز بر پتانسیل آن‌ها برای درمان بیماری‌های نادر است. از آنجایی که سلول‌های مصنوعی را می‌توان با دقت بالایی ساخت، این پلتفرم کاندید خوبی برای درمان بیماری‌های نادر خواهد بود.

 قانون Orphan Drug، یک بیماری نادر را به عنوان بیماری‌ای طبقه‌بندی می‌کند که کمتر از 200000 آمریکایی را تحت تأثیر قرار می‌دهد. این قانون مشوق‌های مالی را برای شرکت‌های تولیدکننده دارو برای درمان این بیماری‌ها فراهم می‌کند. استفاده از مسیر Orphan Drug می‌تواند برخی از مشکلات را در مسیر تأیید FDA برطرف کند.

جامعه مهندسی سلول مصنوعی عمدتاً open source biology را به کار می‌بندند؛ به این معنی که دانش، تحقیقات، نوآوری‌ها و منابع مهندسی به ‌صورت آنلاین در پلتفرم‌‌های دیجیتال با دسترسی آزاد به اشتراک گذاشته می‌شوند. چنین حالتی در درجه اول برای این رشته مفید است، زیرا به دانشمندان و غیردانشمندان در سراسر جهان امکان نوآوری می‌دهد. با این حال نگرانی‌های امنیتی وجود دارد. قرار دادن آنلاین کد ژنتیکی یا دستورالعمل‌های مونتاژ سلولی، به هر کسی این امکان را می‌دهد که کد ژنتیکی را از اینترنت دانلود کرده و با تجهیزات مناسب سنتز DNA، یک ارگانیسم یا پاتوژن را برای اهداف غیراخلاقی بسازد.

منبع:

The FDA needs to develop a framework to evaluate synthetic cells - STAT (statnews.com)